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开发可恢复性细胞疗法对抗帕金森病,「Aspen Neuroscience」获 7000 万美元融资

丁艺璇 · 2020-04-02
为帕金森病患者提供可恢复性细胞疗法

「Aspen Neuroscience」官网

外媒报道,近日,「Aspen Neuroscience获得了 7000 万美元融资,此轮融资的投资者包括 OrbiMed、ARCH Venture Partners、Frazier Healthcare Partners、Domain Associates、Section 32 和 Y Combinator 的前总裁 Sam Altman。

在新一轮融资之后,「Aspen Neuroscience」将大幅扩展公司的董事会规模。Gossamer Bio 的创始人 Faheem Hasnain 担任董事长一职;ARCH Ventures 的风险合伙人 Tom Daniel 和 OrbiMed 的合伙人 Peter Thompson 加入董事会。

目前,有许多人被诊断出患有帕金森病,该疾病导致大脑中负责产生多巴胺(一种有助于大脑控制情绪和运动的化学物质)的特定类型神经元被降解,从而影响患者的运动能力。

然而现在治疗帕金森病的主要药物,机理大多旨在改变患者多巴胺的分泌水平。但这些药物无法从根源解决帕金森病的难题,且长期使用这些药物可能引起一系列并发症,给患者的生活带来困扰。

「Aspen Neuroscience」成立于加利福尼亚州圣地亚哥,由著名的干细胞科学家 Jeanne F. Loring 博士和 Andres Bratt-Leal 博士在 2012 年共同创立。「Aspen Neuroscience」的治疗策略则与现有疗法完全不同,该公司通过结合创新的基因组学方法和干细胞生物学,利用专有的机器学习工具和人工智能,来控制产品制造过程中的质量问题,为帕金森病患者提供可恢复性细胞疗法

帕金森病患者的身体会排斥异物组织,拒绝引入外源神经元,这与器官移植有时会失败的原理是一样的。因此,「Aspen Neuroscience」的目标是避免排异反应的发生。专注于利用宿主自身的组织开发诱导性多能干细胞(iPSC),这种培养的细胞可以转变成为人体内任何细胞类型

首先,该公司通过对帕金森病患者进行皮肤活检,然后将收集的组织置于细胞培养物中,并引入可重新编码细胞结构的惰性病毒 RNA,将皮肤组织转变为多能干细胞。「Aspen Neuroscience」将多能干细胞分化为释放多巴胺的神经元,再移植到患者体内,从而能够替代患者在帕金森病中已经破坏的神经元,潜在地缓解患者的症状。

据了解,「Aspen Neuroscience」的细胞替代疗法起源于 Jeanne F. Loring 博士的实验室,后来还得到了干细胞峰会及其主席 Jenifer Raub 的支持。

「Aspen Neuroscience」官网

目前,「Aspen Neuroscience」的主要产品 ANPD001 正处于临床前研究中,这一新药可用于治疗散发性帕金森病。此外,该公司还有一款基因编辑的自体神经元疗法 ANPD002 也处于研究阶段,这款药物用于治疗家族型帕金森病,这类患者的基因编码溶酶体葡萄糖脑苷脂酶(GBA)出现基因突变,从而导致 GBA 缺失。

「Aspen Neuroscience」表示,新一轮融资的资金将用于支持主要产品的剩余研究内容,此外,新资金还将支持公司从 1 期临床试验收集数据,并扩展到 2 期随机研究。

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