聚焦罕见病基因治疗,「锦篮基因」完成近亿元天使轮融资

胡静怡 · 2021-02-25
“基因病基因治”

据悉,「锦篮基因」已于近日完成近亿元天使轮融资。本轮融资由东方富海管理的中小企业发展基金、元生创投、赛盈资本、谢诺辰途基金共同投资完成,所募集资金主要用于推进公司产品管线里前三个基因治疗项目进入IND阶段。

锦篮基因」成立于2018年,是一家专业从事基因治疗新药研发的生物科技公司,由北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所发起人吴小兵博士与北京五加和分子医学研究所有限公司新药研发团队等人共同组建。公司产品以基于病毒载体尤其是AAV载体的基因药物为主,拥有AAV载体基因药物设计技术平台、新型AAV外壳研究技术平台、基因表达调控元件设计及评价技术平台、AAV载体制备技术研究平台、AAV载体质量研究技术平台、基因治疗有效性评价技术体系等基因药物开发所需的核心技术能力。

「锦篮基因」首批项目采用了AAV载体介导的基因替代治疗策略,还有抗体基因治疗、基因编辑治疗和RNAi治疗等策略的基因治疗项目作为储备。管线中的产品主要针对神经肌肉病、遗传代谢性疾病、溶酶体贮积症等多种严重威胁人类生命的罕见病,以及现有化药或蛋白药物治疗效果甚微的多发病如青光眼、高甘油三酯血症等疾病。目前已有三个pre-IND产品完成了药理药效学研究和GMP制品制备,计划年内提交IND申请进入临床试验。

「锦篮基因」产品管线

AAV由于其安全性好、宿主细胞范围广、免疫源性低,在体内表达外源基因时间长等特点,被公认为应用最广、前景最大的基因治疗载体。迄今为止,三种血清型衣壳(AAV1、AAV2和AAV9)已获得监管部门批准用于临床。据「锦篮基因」创始人吴小兵博士介绍,基于AAV病毒载体的基因疗法一直是近年来基因治疗赛道的热门,目前已经有一批产品处于临床I/II/III期,上市的AAV产品已经有3个。

「锦篮基因」创始人吴小兵博士在基因治疗领域有长达28年的学术研究积累,曾在中国国家疾控中心(CDC)病毒学研究所工作15年,作为某公司兼职技术总监带领团队申报了国内第一个AAV基因治疗药品临床试验并获得国家药监局批准的I期临床批件。2014年,吴小兵博士创建北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所,先后开展了MPSIIIA、SMA、Pompe、X-ALD、GM1、MPSII等罕见病的在模型动物体内的实验研究。该研究所团队于2020年10月正式加入锦篮基因,继续推进早期项目的临床转化。

编辑:蔡姝凝

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