36氪首发 | 获数亿元A轮融资,「至善唯新」要加速推进基因疗法管线

顿雨婷2021-02-09
有望将基因疗法的治疗费用大大降低,极大提高基因治疗的可及性。

近日,基因疗法公司四川至善唯新生物科技有限公司(以下简称“至善唯新”)宣布完成数亿元人民币A轮融资,本轮融资由正心谷资本领投,晨兴集团、德联资本、君实生物、磊梅瑞斯共同跟投,老股东四川省人才基金继续加注,浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。

至善唯新成立于2018年,是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业,治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。

AAV是基因治疗中常用到的一种病毒载体,因其具备低免疫原性、高靶向性且能长期稳定地表达外源基因等优势,是目前最广泛使用的基因治疗工具之一。据悉,公司目前拥有新型痘-腺病毒rAAV生产系统,它克服了rAAV规模化生产的瓶颈,仅耗费极低的生产成本,有望将基因疗法的治疗费用大大降低,极大提高基因治疗的可及性。

根据动脉网此前报道,rAAV基因药物并不便宜,国外一次rAAV基因治疗先天性失明高达85万美元,而用于治疗脊索性肌营养不良(SMA)更是高达212万美元/病人。

此外,除了在遗传病血友病方向的管线布局,至善唯新还利用自身在于rAAV基因治疗领域储备的技术优势,在抗衰老和神经退行性疾病方向布局了相应的管线,包括针对帕金森症、老年痴呆症的rAAV基因药物研究等。

据了解,公司创始人董飚博士从事rAAV病毒载体研究超过十年,曾领导全球首个rAAV基因药物的成功研制。他指出,基因疗法有可能掀起继抗体之后的下一个新药时代浪潮,至善唯新拥有的平台技术、生产工艺及新型痘-腺病毒生产体系,实现了基因药物开发上下游全链条的覆盖。

截至目前,基因疗法已在罕见病上完成概念验证,现在正向常见病适应症扩展,预计在2024年市场规模达到130亿美元,国外已有多个产品上市,国内基因疗法正处于快速增长阶段,或将掀起继抗体之后的下一个新药时代浪潮。

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