肌萎缩

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美国政府终于批准肌肉萎缩治疗药Eteplirsen

经过一年多的反复争论，FDA最终批准了杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen的应用。该批准不仅仅是Eteplirsen药物的胜利，更表明了FDA对罕见病用药批准态度上的转变;在临床试验不足的情况下，如何照顾患者的需求。患有杜氏肌营养不良症的男孩随着肌肉退化，其身体会变得越来越弱。而FDA仅根据一项只有十二位男孩参与的研究，就批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的用药。

2016-09-21

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