基因治疗
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中金：基因治疗引领下一代创新药研发
中金公司最新研报表示，基因疗法随着两款AAV基因递送药物的商业化和基因编辑技术的迭代迅速发展，成为治愈单基因遗传病和多基因复杂疾病的新希望。我们重点对AAV基因递送和基因编辑技术的临床进展等业内高度关注的方向进行了梳理，该领域发展存在较大上升空间，随着商业化进一步成熟有望带来更大投资价值。（证券时报）
2022-05-24
为早发致命性疾病提供诊疗方案，基因治疗创企LogicBio获5000万美元融资
基因治疗公司LogicBio Therapeutics低调完成5000万美元融资，投资方包括Arix Biosciences、Edmond de Rothschild Investment Partners和Pontifax等。这家公司专门为早发性且具有致命性的疾病研发治疗方案。公司核心的GeneRide技术能通过同源重组，无需启动子或核酸酶，就能将治疗性的遗传物质传输到特定的位置。
2017-06-29
基因治疗新进展：有望"消除"严重过敏症状
昆士兰大学（The University of Queensland）的一组科学家团队在基因治疗方面取得新进展，成功通过注射特定基因的造血干细胞实现靶向清除特定免疫细胞，来让特定的严重过敏性反应“消失”。对于存在严重过敏者的病人说，其免疫细胞（T细胞）会对某种特定过敏原的特定蛋白产生“记忆”，一旦形成今后都会在接触过敏原后产生强烈的免疫反应，过敏反应消除的关键就是清除掉免疫细胞中的记忆。
2017-06-05
科学家用CRISPR/Cas9基因组编辑技术拯救失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。这项研究表明，该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病，并且可能适用性广泛，不受不同潜在遗传突变的影响。
2017-03-15
基因治疗公司“AveXis”获得D轮6500万美元融资
“AveXis”成立于2010年，公司总部位于达拉斯，该公司是提供基因治疗的企业，主要致力于提供对罕见威胁生命的神经基因疾病的治疗方案。该轮融资T. Rowe Price Associates领投，Deerfield
Management, Roche Venture Fund and Venrock等跟投。
2015-09-10
