美国火花基因疗法公司3日宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因，让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者视力。（新华网）原文链接
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2018-01-04
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